近日，首發(fā)展旗下在管子基金天璣基金、開(kāi)陽(yáng)二期基金聯(lián)合投資項目——健達九州（北京）生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“健達九州”）自主研發(fā)的一類(lèi)創(chuàng )新藥——基因治療藥物GA001注射液（受理號：CXSL2500729），正式獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可，獲批開(kāi)展I/II期臨床試驗。
此前，GA001注射液于2025年10月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準進(jìn)入II期臨床試驗。該藥物是首個(gè)針對視網(wǎng)膜色素變性（RP）導致晚期盲癥、實(shí)現中美雙報雙批的基因治療藥物，也是全球光遺傳學(xué)基因療法中進(jìn)度最快的管線(xiàn)之一。
GA001注射液在一個(gè)月內相繼獲得美國FDA與中國CDE的臨床試驗許可，不僅初步驗證了其良好的安全性和有效性，更彰顯了健達九州在藥物研發(fā)、工藝開(kāi)發(fā)及注冊申報等領(lǐng)域的綜合實(shí)力，為后續加快其他基因治療管線(xiàn)的全球同步開(kāi)發(fā)奠定了堅實(shí)的基礎。
健達九州由北京腦科學(xué)與類(lèi)腦研究所所長(cháng)羅敏敏教授創(chuàng )立，致力于開(kāi)發(fā)針對中樞神經(jīng)系統及眼科疾病的創(chuàng )新基因治療方案。公司研發(fā)管線(xiàn)覆蓋多種疾病，包括視網(wǎng)膜色素變性、癲癇、難治性疼痛、抑郁癥、神經(jīng)退行性疾病及惡性腦瘤等，旨在幫助患者恢復持久的神經(jīng)功能，為患有難治性中樞疾病和眼科疾病的患者提供有效的治療手段。健達九州將繼續秉持源頭創(chuàng )新的理念，不斷提升核心競爭力，致力于成為全球腦科學(xué)與眼科基因治療領(lǐng)域的引領(lǐng)者，將生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng )新成果轉化為改善人類(lèi)健康的力量，為每個(gè)生命創(chuàng )造更美好的現在與未來(lái)。
首發(fā)展旗下在管子基金——北京首發(fā)展天璣創(chuàng )業(yè)投資中心（有限合伙）及北京首發(fā)展開(kāi)陽(yáng)中新二期創(chuàng )業(yè)投資中心（有限合伙）共同參與完成對健達九州（北京）生物科技有限公司pre-A輪投資，助力公司拳頭管線(xiàn)GA001、GA002、GA008等多條管線(xiàn)的研發(fā)推進(jìn)。
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本文由“北京首都科技發(fā)展集團”公眾號編輯，來(lái)源“健達九州”。
